خبر خوش برای بیماران هموفیلی
تاریخ انتشار: ۵ آذر ۱۴۰۱ | کد خبر: ۳۶۴۷۹۸۵۲
به گزارش جماران، سازمان دارو و غذای آمریکا (FAD) استفاده از دارویی را در درمان هموفیلی تائید کرد که به‌گفته شرکت دارویی سازنده، این درمان تک دُزی، ۳.۵ میلیون دلار هزینه دارد.
از این دارو موسوم به «هِم‌ژنیکس» (Hemgenix) در درمان هموفیلی نوع «بی» استفاده می‌شود. این نوع بیماری انعقاد خون معروف به بیماری کریسمس یا کمبود فاکتور IX بیشتر در مردان دیده می‌شود.
بیشتر بخوانید:
اخباری که در وبسایت منتشر نمی‌شوند!
شرکت دارویی «سی‌اس‌آل بهرینگ» (CSL Behring) که مرکز اصلی آن در پنسیلوانیای آمریکا قرار دارد می‌گوید این دارو علیرغم گران‌قیمت بودن به‌طور کلی هزینه‌های درمان این گروه از بیماران را کاهش می‌دهد. در حال حاضر، این بیماران باید پروتئین گرانی را به دفعات دریافت کنند که موجب لخته‌شدن خون و جلوگیری از خونریزی می‌شود.
طبق نتایج یک پژوهش که زیرنظر کتابخانه ملی پزشکی آمریکا صورت گرفته، داروی «هِم‌ژنیکس» رکورد گران‌قیمت‌ترین داروی دنیا را شکسته‌است. تا پیش از این یک نوع‌ژن درمانی در درمان عارضه‌های نخاع با قیمت حدود ۲ میلیون یورو در هر دُز، گران‌ترین داروی دنیا محسوب می‌شد.
سازمان دارو و غذای آمریکا تابستان گذشته هم یکی از محصولات شرکت «بلوبرد بایو» با قیمت حدود ۲.۸ میلیون دلار را که در ژن‌درمانی بیماران نیازمند به خون کاربرد دارد، تائید کرده بود.
سازمان دارو وغذای آمریکا اشاره‌ای به طول درمان با این شیوه نکرده با این حال شرکت سازنده دارو می‌گوید بیماران از حیث کاهش خونریزی و افزایش لخته‌شدن خون برای سال‌ها تضمین‌خواهند شد.
بعد از دهه‌ها تحقیق و پژوهش ژن‌درمانی به‌یکی از شیوه‌های اصلی درمانی به‌ویژه در سرطان‌ها و بیماری‌های نادر ارثی بدل شده‌است. پزشکان با استفاده از این شیوه می‌توانند ژن‌های جهش‌یافته را در بدن فرد بیمار اصلاح کنند و موجبات بهبودی او و جلوگیری از بازگشت بیماری را فراهم کنند.
«هِم‌ژنیکس» نخستین نمونه از این داروها برای درمان هموفیلی است. شرکت‌های داروسازی متعددی همزمان در حال کار برای تولید ژن‌درمانی هموفیلی نوع «آ» هستند که نوع شناخته‌‌تر شده و رایج‌تر این بیماری است.
به گزارش یورونیوز، دکتر پی‌تر مارکز، از سازمان دارو و غذای آمریکا با تصریح بر اینکه این مجوز گزینه درمانی جدیدی را مقابل بیماران هموفیلی نوع «بی» قرار داده از آن به عنوان پیشرفتی ملموس در ژن‌درمانی یاد کرد.
هموفیلی عمدتا مردان را مبتلا می‌کند و عموما به دلیل جهش در ژن پروتئین مورد نیاز برای لخته‌شدن خون ایجاد می‌شود. بریدگی‌های کوچک یا کبودی‌ها می‌توانند تهدید کننده زندگی باشند و بسیاری از افراد یک یا چند بار در هفته برای جلوگیری از خونریزی جدی نیاز به درمان پیدا می‌کنند. در صورت عدم درمان، این بیماری می تواند باعث خونریزی در مفاصل و اندام های داخلی از جمله مغز شود.
در اوایل سال جاری میلادی، نهاد نظار بر تولید دارو در اروپا نیز ژن‌درمانی مشابهی را برای هموفیلی A مورد تائید قرار داده بود. این دارو که شرکت آمریکایی بایومارین (BioMarin) آن‌را ساخته هنوز موفق به کسب تائیده از سازمان دارو وغذای ایالات‌متحده نشده است.
منبع: جماران
کلیدواژه: افغانستان سهام عدالت لیگ برتر لیگ قهرمانان واردات خودرو جام جهانی 2022 قطر ویروس کرونا هموفیلی افغانستان سهام عدالت لیگ برتر لیگ قهرمانان واردات خودرو جام جهانی 2022 قطر ویروس کرونا سازمان دارو ژن درمانی
درخواست حذف خبر:
«خبربان» یک خبرخوان هوشمند و خودکار است و این خبر را به‌طور اتوماتیک از وبسایت www.jamaran.news دریافت کرده‌است، لذا منبع این خبر، وبسایت «جماران» بوده و سایت «خبربان» مسئولیتی در قبال محتوای آن ندارد. چنانچه درخواست حذف این خبر را دارید، کد ۳۶۴۷۹۸۵۲ را به همراه موضوع به شماره ۱۰۰۰۱۵۷۰ پیامک فرمایید. لطفاً در صورتی‌که در مورد این خبر، نظر یا سئوالی دارید، با منبع خبر (اینجا) ارتباط برقرار نمایید.
با استناد به ماده ۷۴ قانون تجارت الکترونیک مصوب ۱۳۸۲/۱۰/۱۷ مجلس شورای اسلامی و با عنایت به اینکه سایت «خبربان» مصداق بستر مبادلات الکترونیکی متنی، صوتی و تصویر است، مسئولیت نقض حقوق تصریح شده مولفان در قانون فوق از قبیل تکثیر، اجرا و توزیع و یا هر گونه محتوی خلاف قوانین کشور ایران بر عهده منبع خبر و کاربران است.
خبر بعدی:
ابتلای ۱۳ هزار نفر به هموفیلی در ایران
به گزارش جام جم آنلاین، سعید بَرپَروَشان با اشاره به اینکه ۲۹ فروردین ماه روز جهانی هموفیلی است، عنوان کرد: در ایران حدود ۱۳ هزار بیمار هموفیلی داریم، این بیماری یک اختلال خونریزی دهنده است که ۱۳ فاکتور انعقاد خون دارد.
وی ادامه داد: بیماری هموفیلی حدود ۱۷ نوع دارد که در نوع فاکتورهای این بیماری فاکتور ۸ و ۹ مهمترین فاکتور به شمار می‌آیند.
مدیر کانون هموفیلی ایران به مهمترین عامل موثر در ابتلا به بیماری هموفیلی اشاره کرد و بیان داشت: هموفیلی یک اختلال ژنتیکی نادر است که بر توانایی بدن برای تشکیل لخته خون تأثیر می‌گذارد و منجر به خونریزی بیش‌ازحد می‌شود. این بیماری معمولا ارثی است و از مادر به فرزند منتقل می‌شود.
وی افزود: تامین دسترسی عادلانه به درمان و دارو یکی از مهمترین مطالبات جامعه هموفیلی ایران بخصوص در شهرستان‌های مختلف کشور است.
مدیر کانون هموفیلی ایران به مشکلاتی که بیماران هموفیلی زن با آن مواجه هستند اشاره کرد و گفت: زنان هموفیلی با توجه به داشتن عادت‌های ماهیانه طولانی مدت، بیشتر در معرض خطر هستند و باید بسیار بیشتر مراقب بهداشت شخصی خود باشند.
وی با تاکید بر حمایت از بیماران هموفیلی گفت: سازمان غذا و دارو و دولت باید در برابر این موضوع اثبات مسئولیت کرده و عدالت در توزیع دارو را ایجاد کنند تا بتوان به حل مشکلات بیماران هموفیلی امیدوار شد.
فوری/ انفجار در مناطق مرکزی ایران / اسرائیل به ایران، عراق و سوریه حمله کرد